Разработка лекарственных средств на основе модифицированных РНК (antisense RNA, siRNA, aptamers) в настоящее время достигла фазы клинических испытаний для нескольких десятков препаратов. Около десятка препаратов находятся в третьей фазе клинических испытаний. Например, Revusiran, лекарство для терапии амилоидоза, находится в стадии разрешения FDA для клинического применения. Для других лекарственных средств, в том числе Pegaptanib, Kynamro и Eteplirsen, такое разрешение уже получено. На сегодняшний день эффективная доставка РНК in vivo существует только для печени. Известен ряд заболеваний печени, для лечения которых в настоящее время не существует эффективных препаратов. К таким заболеваниям относятся неалкогольное ожирение печени, стеатоз, фиброз и цирроз печени, которые достигли состояния эпиде- мии как в Российской Федерации, так и в других развитых странах. В Центре биомедицинских исследований Сколтеха используется технология, подавляющая активность генов с помощью РНК-интерференции. Этот метод основан на подавлении экспрессии генов, комплементарным химически стабилизированным коротким РНК-дуплексам. Мы показали эффективность такого подхода при адресной доставке РНК, упакованных внутри липидных наночастиц (LNP). В ходе наших исследований было выявлено несколько генов, подавление экспрессии которых in vivo приводило к замедлению прогрессирования фиброза. Такая терапевтиче- ская платформа может найти применение в клинической практике. К настоящему моменту в Центре биомедицинских исследований Сколковского института науки и технологий разра- ботаны эффективные методы доставки РНК в печень и проводятся исследования в области РНК-терапии для фибро- за печени, гепатоклеточной карциномы и иммунотерапии рака печени. Также проводятся совместные исследования с МГУ им. М.В. Ломоносова, Массачусетским Технологическим Институтом и Институтом Макса Планка в Дрездене.

 

Выступающие

Юрий Котелевцев работает в области молекулярной генетики сердечно-сосудистых заболе- ваний и заболеваний печени, в том числе на моделях эмбриональных стволовых клеток. Профессор Ю. Котелевцев внёс большой вклад в анализ и открытие первых генетических взаимосвязей между повышенным артериальным давлением и белком ангиотензином при гипертонии. Он также занимался исследованием и разработкой трансгенных и нокаутных моделей для гипертонии, метаболического синдрома и атеросклероза. Профессор Ю. Коте- левцев получил степень кандидата химических наук в институте биоорганической химии под руководством академика Ю.А.Овчинникова, имеет шесть международных патентов и более 60 публикаций. До начала работы в Сколтехе он работал во Всесоюзном кардиологиче- ском центре АМН СССР под руководством профессора Ю.В. Постнова, в Лаборатории Клода Бернара, Коллеж де Франс, и в Эдинбургском Университете.

Тимофей Зацепин имеет значительный опыт работы в области исследования коротких интер- ферирующих РНК (siRNA) и олигонуклеотидов. После получения степени кандидата наук в МГУ им. М.В. Ломоносова Тимофей продолжил работу на Химическом факультете МГУ, а также возглавил подразделение по разработке и внедрению модифицированных олигонуклеотидов в Центральном НИИ эпидемиологии Роспотребнадзора. Он также является со-основателем компании по синтезу олигонуклеотидов «ДНК-Синтез». Тимофей Зацепин имеет два патента и более 70 публикаций. Его исследовательские работы были отмечены рядом зарубежных и российских наград, в том числе наградой Европейской Академии.

 

По дополнительным вопросам обращаться к Елене Бахановой, e.bakhanova@skoltech.ru, +7 (495) 280 14 81 доб. 3227. Департамент по стратегии и связям с индустрией. Регистрация участников по ссылке: skoltech-2015.timepad.ru/event/468690/